(U đặc) Nature Medicine 2022: Báo cáo thử nghiệm ARROW về pralsetinib ở u đặc có dung hợp gen RET
Medical Supporter — Thông báo thông tin
Bài viết này là bản tổng hợp thông tin y tế quốc tế, không phải lời khuyên y tế và không thể thay thế chẩn đoán hay phác đồ điều trị của bác sĩ điều trị của bạn. Thông tin được biên soạn từ tài liệu công khai và công bố chính thức của các cơ sở y tế Nhật Bản; tính phù hợp và kết quả của mỗi liệu pháp khác nhau ở từng bệnh nhân và phải được bác sĩ có chuyên môn đánh giá riêng.
Tình trạng phê duyệt tại Nhật Bản (kiểm tra ngày 4/11/2026): Pralsetinib chưa được phê duyệt tại Nhật Bản; không tìm thấy giấy phép lưu hành hay tờ hướng dẫn sử dụng tại Nhật Bản. Bài viết này chỉ tóm tắt các báo cáo nghiên cứu ở nước ngoài, không phải là đánh giá về phương pháp điều trị và không phải là lời khuyên y khoa hay điều trị.
- Đăng lần đầu: 12/9/2022
Ngày 12/8/2022, Vivek Subbiah và cộng sự tại The University of Texas MD Anderson Cancer Center đã công bố trên tạp chí Nature Medicine kết quả thử nghiệm lâm sàng pha 1/2 ARROW (NCT03037385). Phân tích này đánh giá pralsetinib đơn trị ở bệnh nhân u đặc tiến triển có dung hợp gen RET, không bao gồm ung thư phổi không tế bào nhỏ và ung thư tuyến giáp.
Thiết kế nghiên cứu
- 29 bệnh nhân thuộc 12 loại ung thư khác nhau, đã điều trị chuẩn hoặc không phù hợp với điều trị chuẩn
- Tiêu chí chính: tỷ lệ đáp ứng khách quan
Kết quả được báo cáo (23 bệnh nhân có thể đánh giá)
- Tỷ lệ đáp ứng khách quan: 57% (khoảng tin cậy 95%: 35–77%)
- Thời gian đáp ứng trung vị 12 tháng, thời gian sống không bệnh tiến triển trung vị 7 tháng, thời gian sống toàn bộ trung vị 14 tháng
- Biến cố bất lợi liên quan đến điều trị từ độ 3 trở lên thường gặp nhất: giảm bạch cầu trung tính 31%, thiếu máu 14%
Những điểm cần lưu ý
Đây là thử nghiệm giai đoạn sớm, một nhánh, không có nhóm đối chứng và số bệnh nhân cho mỗi loại ung thư ít, nên không thể dùng để dự đoán kết quả điều trị của từng bệnh nhân. Pralsetinib chưa được phê duyệt tại Nhật Bản.
Nguồn: Subbiah V và cộng sự. Nat Med. 2022;28(8):1640-1645. https://www.nature.com/articles/s41591-022-01931-y
Lưu ý: Bài viết này tóm tắt các nghiên cứu lâm sàng ở nước ngoài chỉ nhằm mục đích tham khảo, không phải là lời khuyên y khoa hay điều trị. Dữ liệu nghiên cứu không dự đoán được kết quả điều trị của từng bệnh nhân. Vui lòng tham khảo nguồn gốc và trao đổi với bác sĩ điều trị trước mọi quyết định điều trị.
Medical Supporter từng được Bộ Ngoại giao Nhật Bản và Bộ Kinh tế, Thương mại và Công nghiệp chứng nhận là bảo lãnh visa y tế quốc tế (B-066).
Figure 1
Figure 2
Figure 3
Figure 4