（膽管癌）美國FDA接受YELIVA申請孤兒用藥
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本文為國際醫療資訊整理，非醫療建議，無法取代主治醫師之診斷與治療方針。本站所載之醫療技術、藥物資訊與臨床數據，均編譯自日本醫療機關之公開文獻與官方說明；各項療法之適用性與成效受患者個人體質、病期與醫師診斷而異，須由合格醫師個別評估。
（膽管癌）美國FDA接受YELIVA申請孤兒用藥
- 2017年5月31日
- 讀畢需時 2 分鐘
膽管癌新藥資訊：
RedHill Biopharma(RDHL)公司於四月四號宣布美國FDA通過YELIVA(ABC294640)為罕見疾病用藥申請（僅為通過申請，但還未能夠上市），又被稱為孤兒藥認可，預計通過後用於膽管癌。（有些罕見疾病，由於市場規模相對小，藥商相對不會投入過多經費進去研究。）為了促進藥商重視這個領域，因此給予稅收抵免，減免處方藥用戶費用，該新聞稿指出，若後續順利獲准上市，可以獲得七年排他性銷售權。根據該公司新聞稿節錄重點表示：
膽管癌在術後恢復狀況不好，膽管癌患者的五年存活率約為2~30%之間。根據pahse1顯示，一共做了三例膽管固體腫瘤的晚期患者，其中一例PR，兩例為SD。目前正在進行phase 1/2的臨床，接受到NCI(National Cancer Institute)，Apogee公司和美國數所大學的支持。
據該公司說明，YELIVA是一種口服SK2抑制劑，目前以抗癌和抗發炎作用為目標進行臨床研究，尚未獲准上市。
以下為該公司新聞稿重點的中文摘譯（廠商新聞稿，僅供參考），原文出處連結在下方。
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孤兒藥認定使 RedHill 在開發 YELIVA®(ABC294640) 用於膽管癌時可獲得多項開發獎勵措施；若獲准上市，該適應症可享有七年市場專賣期。
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該公司計畫於 2017 年第三季，啟動 YELIVA® 用於晚期、無法切除之肝內及肝外膽管癌患者的 IIa 期臨床試驗。
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膽管癌是致死率高的惡性腫瘤，需要更有效的全身性治療；依腫瘤類型及診斷時的分期不同，膽管癌患者的五年相對存活率約為 2% 至 30%。
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該公司表示，YELIVA® 用於晚期固體腫瘤患者的第一期試驗達到主要及次要評估指標；該試驗中的三名膽管癌患者，一名持續部分緩解，另兩名維持較長時間的疾病穩定（僅三例，不代表一般療效）。
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RedHill 正以 YELIVA® 進行數項 I/II 期臨床試驗，對象包括多種腫瘤及發炎相關適應症，其中部分由美國國家癌症研究所（NCI）授予 Apogee Biotechnology 及美國大學的研究補助支持。
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據該公司說明，YELIVA® 是該公司自有、作用機轉首見（first-in-class）的口服鞘胺醇激酶-2（SK2）選擇性抑制劑，目前以抗癌及抗發炎作用為目標進行研究，尚未獲准上市。
公司新聞稿，更詳細內容請參考：http://www.redhillbio.com/RedHill/Templates/showpage.asp?DBID=1&LNGID=1&TMID=178&FID=1365&PID=0&IID=5106
#膽管癌
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