NOVARTIS CAR-T療法獲得FDA突破性治療認定
NOVARTIS CAR-T療法獲得FDA突破性治療認定
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本文為國際醫療資訊整理，非醫療建議，無法取代主治醫師之診斷與治療方針。本站所載之醫療技術、藥物資訊與臨床數據，均編譯自日本各大醫療機關之公開文獻與官方說明；各項療法之適用性與成效受患者個人體質、病期與醫師診斷而異，須由合格醫師個別評估。
NOVARTIS CAR-T療法獲得FDA突破性治療認定
- 2017年5月1日
- 讀畢需時 2 分鐘
得知CAR-T，大略是2014年末的時候，有位大腸癌的朋友在詢問日本有沒有這項的療法，那時候並沒有太多相關的資訊，日本也沒有相關的技術。不過後來陸陸續續有臨床的出現，像是自治醫科大都有開始招募志願者，透過他們所釋放出的資料，才稍微對於此一療法有些概念。2014年FDA針對B細胞性急性淋巴性白血病(Acute Lymphoblastic leukemia,ALL)，也認定為突破性治療。簡單來說，這種是因為體內淋巴球不正常增生造成的血液疾病。這次和各位分享的是2017/4/18，美國FDA公布針對兩次以上治療無效的復發/難治性(r/r)的瀰漫性大B細胞淋巴瘤(diffuse large B-cell lymphomaDlBCL)的成人患者，使用CAR-T*2療法的CTL 019( tisagenlecleucel-T)為突破性治療認定(Breakthrough therapy designation, BTD *1)。另外，CTL 019今年三月，針對DLBCL的小兒以及年輕成人患者使用，也被認定為突破性治療。
FDA的的突破性藥物認定的依據是來自於一個國際共同的phase 2，JULIET臨床實驗，編號為NCT02445248，針對復發以及難治性的DLBCL成人患者。這臨床的結果也將會在今後的醫學會加以發表。
*1:突破性治療藥物這個制度是源自於2013年的時候，美國FDA給予那些具有特殊療效，突破性進展的療法/藥物加以認證，以促進其研發。其中一個關鍵點在於，獲得這樣的認定，相對能夠在研發過程獲得更多的投資挹注，讓這個研究獲得更多的資源，加速成果的產生。
*2:CAR-T細胞療法，是一種新型態的免疫療法，針對每位患者量身定做的醫療。簡單來講，這次的療法，是將患者血液中的T細胞的特定抗原的基因改造成會攻擊B細胞。
在NOVARTIS的2015/12/4新聞稿有以一張圖片顯示http://www.novartispharmaceuticals.com/en/stories/detail/a-new-kind-of-clinical-trial
*3:這篇新聞稿原文請參考：https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-car-t-cell-therapy-ctl019-receives-fda-breakthrough-therapy-designation
備註：相關的CAR-T治療也可以參考：
http://www.senri-life.or.jp/seminar/20151125_semi/20151125_05.pdf (日文說明)
#淋巴瘤 #血液腫瘤 #免疫療法成效
- 免疫療法
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