（骨髓瘤）CAR-T細胞療法有效？

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2022年12月10~13日，University of Alabama at Birmingham的Susan Bal等人，在美國路易斯安那州新奧爾良舉行的ASH 2022 Annual Meeting上發表了，曾有複數治療經歷的復發、難治性多發性骨髓瘤使用以GPRC5D抗原為標的的CAR-T細胞療法（BMS-986393（CC-95266）），在CC‑95266‑MM‑001第一期臨床試驗的有效性及安全性結果。

本次第一期臨床試驗由多個設施共同進行的開放式試驗，向曾有複數治療經歷的復發、難治性多發性骨髓瘤（N＝17人）使用BMS-986393（CC-95266），主要評價項目為安全性、忍受性、最大可容忍劑量及第二期臨床試驗的推薦劑量，治療前會進行篩查及白血球分離，必要時進行過渡期治療，之後進行淋巴結去除化療三天。

諮詢本次試驗的患者中染色體異常高風險 47% (N=8)、骨髓外形質細胞腫47％（N＝8人）、曾以BCMA抗原為標的進行治療的患者41％（N＝7人）及藥劑抗藥性患者24％（N＝4人），本次試驗的結果如下。

本次試驗中可作為有效評價的14人中確認有12人（86％）是有效，當中分別是曾以BCMA抗原為標的進行治療的患者4/6人及曾接受過以BCMA抗原為標的的CAR-T細胞療法3/5人，隨訪中位數4.0個月的治療反應持續時間為未到達。

在安全性方面，與BMS-986393（CC-95266）治療相關的等級34的副作用發生率為 65% (N = 11/17)，其中最常見的副作用分別為中性粒細胞減少症41％及血小板減少症35％，2人出現劑量限制毒性相關副作用（中性粒細胞減少、血小板減少），細胞激素釋放症候群發生率為65％（N＝11/17人，大多數為等級12的副作用，免疫作用細胞相關神經毒症候群的發生率為12％（N＝2/17人）2人皆為等級1的副作用。

根據CC‑95266‑MM‑001試驗的結果，Susan Bal等人表示：曾有複數治療經歷的復發、難治性多發性骨髓瘤使用以GPRC5D抗原為標的的CAR-T細胞療法（BMS-986393（CC-95266）），除了顯示出良好的安全性反應，細胞激素釋放症候群及神經毒症候群的症狀也很輕微，也確認到了良好的抗腫瘤效果，有望成為藥劑抗藥性患者新的治療選擇，目前正在進行劑量增加的試驗，將在未來提供更新後的數據資料。

資料來源：https://ash.confex.com/ash/2022/webprogram/Paper162395.html