2017年5月1日已讀 2 分鐘

NOVARTIS CAR-T療法獲得FDA突破性治療認定

得知CAR-T，大略是2014年末的時候，有位大腸癌的朋友在詢問日本有沒有這項的療法，那時候並沒有太多相關的資訊，日本也沒有相關的技術。不過後來陸陸續續有臨床的出現，像是自治醫科大都有開始招募志願者，透過他們所釋放出的資料，才稍微對於此一療法有些概念。2014年FDA針對B細胞性急性淋巴性白血病(Acute Lymphoblastic leukemia,ALL)，也認定為突破性治療。簡單來說，這種是因為體內淋巴球不正常增生造成的血液疾病。這次和各位分享的是2017/4/18，美國FDA公布針對兩次以上治療無效的復發/難治性(r/r)的瀰漫性大B細胞淋巴瘤(diffuse large B-cell lymphomaDlBCL)的成人患者，使用CAR-T*2療法的CTL 019( tisagenlecleucel-T)為突破性治療認定(Breakthrough therapy designation, BTD *1)。另外，CTL 019今年三月，針對DLBCL的小兒以及年輕成人患者使用，也被認定為突破性治療。

FDA的的突破性藥物認定的依據是來自於一個國際共同的phase 2，JULIET臨床實驗，編號為NCT02445248，針對復發以及難治性的DLBCL成人患者。這臨床的結果也將會在今後的醫學會加以發表。

*1:突破性治療藥物這個制度是源自於2013年的時候，美國FDA給予那些具有特殊療效，突破性進展的療法/藥物加以認證，以促進其研發。其中一個關鍵點在於，獲得這樣的認定，相對能夠在研發過程獲得更多的投資挹注，讓這個研究獲得更多的資源，加速成果的產生。