這次和各位分享的是藥品資訊，FGFR4/KLB陽性的肝細胞癌等固體癌，使用FGFR4（Fibroblast growth factor receptor4,纖維母細胞生長因子受體）抑制劑FGF 401，phase 1/2的用量增量試驗結果出爐。這是香港中文大學的Stephen L. Chan醫師（目前在中國的Prince of Wales Hospital任職）在2017/4/1~5美國華盛頓所舉辦的AACR年會中發表。
報告中指出，在肝細胞裡頭發現的FGFR4和Klotho β（KLB），和FGF19相互結合後，可以抑制CYP7A1，進而調節膽固醇中的膽汁酸合成。肝細胞癌的亞型被發現在FGF19/FGFR4訊號傳遞有所異常。因此FGF 401可抑制FGFR4，對於肝細胞癌是有效的。
最初的實驗是針對安全性、毒性、最大可能劑量、安全劑量等，當然裡頭也有針對使用的時間點的設計，像是飯前飯後加以評量。服用劑量，一天一次，空腹時50mg、80mg、120mg、150mg，飯後80mg、120mg。其他還有像是從腫瘤檢體用RT-qPCR來檢測FGFR4和KLB的量，以及治療前後的生化檢驗來做判斷。
第一階段時有68人參加。年齡中位數為61.0歳（23-80歳），男性80.9％，亞洲人佔了55.9％，白種人41.2％、原發為肝細胞癌為79.4％。
20％左右的患者有以下的現象，腹瀉（71％）、AST上升（56％）、ALT上升（51％）、血中膽紅素（29％）、食慾不振（26％）、皮膚癢（21％）。5%左右有3/4級的副作用發生，像是AST上升 （25％）、ALT上升（16％）、腹水（10％）、血中的膽紅素上升、γ-麩氨酸轉移酶（gamma-glutamyl transferase又稱為γ-GT）上升、低血鈉症、呼吸困難（各6％）。 不過大都是1/2級的副作用。
2017年1月31日為止，參加第一階段臨床實驗的肝細胞癌患者（54人）的有效率為7.4％，病況控制率為59.3％。惡化期間的中位數為4.2個月。
關於該藥的資料可以參考 https://newdrugapprovals.org/2017/04/13/fgf-401/ 裡頭有非常詳細的介紹。
另外該藥品的臨床實驗請參考 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02325739
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