在米蘭的MolMed公司的Zalmoxis，是一種ex vivo的基因治療。針對嚴重的血液腫瘤患者，使用HLA單倍型基因造血幹細胞移植，由捐贈者的血液所萃取出來的T細胞中，放入HSV-TK基因和神經成長因子。克服了無法作用的細胞療法・基因療法弱點。
單倍型基因移植的捐贈者是以近親血系為主，對於患者體內癌化的細胞能具有強力攻擊的特色，不過會有對於正常細胞攻擊的GvHD的風險存在。Zalmoxis的話，同時使用ganciclovir（抗帶狀皰疹病毒藥）後，可以除去T細胞。
這個臨床實驗有三十位志願者參加，其中二十三位的免疫系統重建成功。不過其中的十位發生了GvHD，但使用了ganciclovir後，有九位免於死亡以及更嚴重的病發症。和另為一項臨床實驗做比照的話，發現一年的存活率為49%，單倍型基因造血幹細胞移植的140例的數值來看，上升了有37%。
MolMed在二十年前，Boehringer Ingelheim和 Science Park Raf的細胞療法部門合併後而設立的。今年五月由Strimvelis和MolMed針對ADA-SCID患者所生產的居家基因療法在EU被承認。
參考文獻：
＊New cell-based therapy to support stem cell transplantation in patients with high-risk blood cancer
Comments